项目编号:2024D-0050
澳大利亚儿童医学研究所(CMRI)前身为儿童医学研究基金会,成立于1958年,后更名为研究所。研究所拥有科研人员132人,与全球790个机构有国际合作往来。CMRI创建了澳首个新生儿研究中心,合资建立基因治疗研究中心,在澳进行了首次针对遗传病的基因治疗临床试验;首次鉴定出端粒酶成分,发现15%的癌症依赖于端粒替代延长(ALT)机制;建立转化载体学以及载体和基因组工程设施,推进基因治疗;开发并实施了首个针对遗传性眼病的基因疗法、首个治疗视力丧失的细胞疗法;启动全球首个7年内转变癌症诊断和个性化治疗计划项目。
癌症的典型特征是基因(特别是蛋白质)的改变和畸变,癌症形成后会继续随机突变,个体基因的差异和患病原因解释了不同患者对治疗反应的差异。因此,需要基于个体遗传信息和病理特征,为不同患者提供个性化(精准)治疗方案。蛋白质测定是标准癌症诊断方法之一,但目前的检测方法耗时、精确度不高且单次仅能检测一种蛋白质,这是确定精准治疗方案的主要障碍。
目前,临床范围内还没有能够同时并精准分析组织中所有蛋白质(组)的方法。2015年出现的基于PCT-SWATH-MS技术的质谱仪,可在24-36小时内从少量癌症样本中快速生成高质量、可重复的蛋白质组数据。CMRI的ProCan?配备6台用于SWATH-MS的高端质谱仪及多台PCT机器,支持7*24小时运行,打造了生成癌症蛋白质组大规模、高能量绘图潜力,以便为个体癌症患者找到用于预测治疗反应的蛋白质基因组数据的最佳组合和识别新的治疗靶点。
ProCan可应用于现有的诊断流程,有望取代目前大部分或全部基于蛋白质测定的癌症病理学诊断,识别新的治疗靶点,改善药物开发流程,减少临床试验的成本和时间。帮助肿瘤学专家为每位患者确定最合适的癌症治疗方法,改善治疗结果,减少检测和护理的直接、间接成本,同时避免无效疗法的副作用。
该项目目前处于实验室成果阶段,已实现小规模试生产,已授权发明专利,外方希望通过技术转让、技术入股、投资等方式共同开展合作。